正在加載數據...
        1. 高端制造|生態環保|汽車|房地產|家居建材|家電|服裝|時尚前沿|健康|醫藥|教育培訓|能源化工|文旅

          航旅交運|食品飲品|科技|互聯網|手機通信|電子|商業|金融保險|證券|安防|人工智能|鄉村振興|綜合

        2. 當前位置:南方企業新聞網>要聞> 醫藥>正文內容
          • 基石藥業:avapritinib中國新藥審批正常進行,積極加快商業化轉型
          • 2020年05月11日來源:證券時報

          提要:基石藥業的合作伙伴Blueprint Medicines Corporation(NSDQ:BPMC)公布了avapritinib這一精準靶向KIT/PDGFRA基因突變胃腸間質瘤(GIST)抑制劑的全球III期VOYAGER臨床研究結果。

          針對近期“新藥爆冷臨床未達預期”的爭議,記者從基石藥業獲悉,公司申報上市申請的新藥avapritinib正在國家藥品監督管理局的正常審批過程中。合作伙伴公布的VOYAGER的臨床研究結果既不會影響avapritinib在美國商業化,也不會影響avapritinib在中國的審批。

          2020年4月28日,基石藥業的合作伙伴Blueprint Medicines Corporation(NSDQ:BPMC)公布了avapritinib這一精準靶向KIT/PDGFRA基因突變胃腸間質瘤(GIST)抑制劑的全球III期VOYAGER臨床研究結果。結果顯示,avapritinib并未表現出比瑞戈非尼更好的優勢,未能改善局部進展、不可手術切除或轉移性三線/四線晚期胃腸道間質瘤(GIST)患者的無進展生存期(PFS),但avapritinib和瑞戈非尼在主要研究終點指標PFS上無顯著統計學差異。這意味著,avapritinib和瑞戈非尼對GIST患者的治療在改善無進展生存(PFS)上無差異,有一致的療效。

          而就在4月23日,國家藥品監督管理局正式受理了基石藥業對于avapritinib的新藥上市申請,申請適應癥為PDGFRA外顯子18突變(包括PDGFRA D842V突變)的不可切除或轉移性GIST,以及進展、不可手術切除或轉移性四線晚期GIST。這也是基石藥業在國內首個申報上市的新藥。

          臨床未達預期的消息一出,立刻引發業內廣泛關注?;帢I的商業化首戰是否會受挫?公司方面給出了權威的解答。

          據悉,avapritinib在國內申報上市的適應癥和VOYAGER臨床研究所涉及的適應癥,并不是同一種。

          基石藥業國內NDA申報的兩個適應癥分別為: PDGFRA外顯子18突變(包括PDGFRAD842V突變)不可切除或轉移性GIST患者,以及進展、不可手術切除或轉移性四線晚期GIST患者。其中,PDGFRA外顯子18突變(包括PDGFRAD842V突變)的不可切除或轉移性GIST患者,已在今年1月9日獲美國FDA批準上市,是目前全球首個且唯一上市GIST精準靶向PDGFRA外顯子18突變的藥物。PDGFRA外顯子18突變(包括PDGFRAD842V突變)的不可切除或轉移性GIST患者,目前對常規已批準的所有治療藥物都耐藥,無藥物可治。由此可見,基石藥業向國家藥監局申報的這個適應癥,是治療該疾病的獨家藥物。

          此外,據了解,在今年一季度里,美國市場上avapritinib銷售喜人,大大超出了預期。

          Blueprint公司的VOYAGER研究顯示,avapritinib的客觀緩解率較瑞戈非尼有所提升,雖然沒有表現出比瑞戈非尼更好的無進展生存期(PFS)的優勢,但無統計學差異,也就是說avapritinib與標準三線治療藥物瑞戈非尼相比, 在治療三線和四線的GIST患者療效相當。而針對四線治療的GIST 患者目前在國內沒有標準的治療方案。

          由此可見,基石藥業向國家藥監局申報的兩個適應癥,一個是治療該疾病的獨家藥物,并已在美國獲批上市;另一個在缺乏有效治療手段的領域也已經證明有效。

          從產品管線來看,基石擁有以精準治療藥物和免疫腫瘤為雙核心的15項資產,其中包括5項處于晚期臨床階段的資產。預計于今年年內,提交5項上市申請,可獲批1項上市申請,公布7項臨床試驗數據;覆蓋CS1001(PD-L1)、ivosidenib(IDH1抑制劑)、pralsetinib(RET抑制劑)和avapritinib(KIT/PDGFRA抑制劑)等4項資產。

          從2018年6月以來,基石藥業與Blueprint Medicines Corporation簽訂協議,獲得包括avapritinib在內的三款藥物的單藥或聯合治療在中國大陸及香港、澳門和臺灣地區的臨床開發與商業化權利。

          基石藥業對avapritinib這款精準靶向、高選擇KIT/PDGFRA 抑制劑的態度,與醫學界的專家一樣,充滿期待。一方面,由于avapritinib是一款針對這PDGFRa 外顯子18 突變的GIST患者的藥物,此藥物尚屬全球首個;另外, 60%繼發耐藥患者是KIT 11, 17,和11/17外顯子突變,理論上avapritinib 正是對這部分基因突變的繼發耐藥患者治療有效;另一方面,由于靶點獨特,avapritinib在系統性肥大細胞增多癥(SM)、非小細胞肺癌、肝癌、結直腸癌、食管癌、頭頸鱗癌、急性髓細胞白血病、黑色素瘤、低級別膠質瘤等超過10個適應癥上也具備應用潛力。其中,SM作為一種罕見病,國內患病人數約為1.7萬,市場規模可觀。中位發病年齡20-50歲,患者治療時間長,幾乎終生治療,以控制癥狀為主。當疾病累及機體其他器官,包括胃腸道,骨髓,肝臟,脾臟和淋巴結時,如未能及時診斷、治療,嚴重時可危及生命。avapritinib可強效、精準地抑制KIT D816V突變,SM正是一種由KIT D816V突變基因驅動的罕見病。avapritinib在治療惰性SM癥患者II期臨床試驗患者中,治療組中患者總癥狀評分平均下降了約30%,較安慰劑組下降10倍,患者生活質量得分平均改善34%,較安慰劑組提高了5倍。晚期SM的臨床研究EXPLORE結果顯示:avapritinib總緩解率 ORR 為83%, 76%的患者能夠持續緩解一年。Blueprint 公司準備于年內針對此適應癥遞交FDA的上市申請?;帢I也正在中國大陸積極準備上市申請此適應癥的遞交路徑??梢?,從實驗室走向市場,雄厚的研發實力和強大的商業化能力缺一不可。

          基石藥業屬于典型的VIC模式的生物制藥企業,當產品獲批上市后,規模化生產和市場推廣才是實現價值的關鍵。

          2019年8月,基石藥業全球研發總部及生產基地在蘇州工業園區正式落戶,設計產能為生物制藥26000L、小分子化學藥10億片的規模,目前項目已經開工。同時,基石藥業已經快速組建了一支商業化團隊,核心人員陣容強大,未來隨著產品的加速上市,商業化能力也將得到快速升級。此外,基石藥業還在不斷探索更多的戰略合作,以實現藥物在中國市場的價值最大化。與一些企業的外部合作、商業開發屢遭障礙不同,基石藥業通過打造“合作產品+自有產品”雙輪驅動的模式,為全面商業化奠定基礎。




          版權及免責聲明:
          1. 任何單位或個人認為南方企業新聞網的內容可能涉嫌侵犯其合法權益,應及時向南方企業新聞網書面反饋,并提供相關證明材料和理由,本網站在收到上述文件并審核后,會采取相應處理措施。
          2. 南方企業新聞網對于任何包含、經由鏈接、下載或其它途徑所獲得的有關本網站的任何內容、信息或廣告,不聲明或保證其正確性或可靠性。用戶自行承擔使用本網站的風險。
          3. 如因版權和其它問題需要同本網聯系的,請在文章刊發后30日內進行。聯系電話:01083834755 郵箱:news@senn.com.cn

          責任編輯:齊蒙
          文章排行榜
          官方微博