2024年，我國獲批的1類創(chuàng)新藥數(shù)量達48種，是2018年的5倍以上，今年上半年已近40種，“井噴效應(yīng)明顯”。7月1日，在國家醫(yī)保局召開的新聞發(fā)布會上，該部門醫(yī)藥服務(wù)管理司司長黃心宇介紹了相關(guān)情況。

公開數(shù)據(jù)顯示，2024年，美國食品藥品監(jiān)督管理局批準的創(chuàng)新藥數(shù)量為50種——僅比我國多兩種。北京醫(yī)院藥學(xué)部主任胡欣對中青報·中青網(wǎng)記者說，按照這個勢頭發(fā)展下去，創(chuàng)新藥有可能成為我國超過發(fā)達國家的高科技創(chuàng)新領(lǐng)域。

抗腫瘤藥物是各國創(chuàng)新藥爭奪的“高地”。在我國，肺癌的發(fā)病率和死亡率均長年位列第一，是威脅老百姓生命健康的一大“殺手”。在接受中青報·中青網(wǎng)記者采訪時，北京大學(xué)人民醫(yī)院副院長、胸外科主任醫(yī)師楊帆表示，在肺癌治療領(lǐng)域，我國的創(chuàng)新藥已經(jīng)不僅僅是跟隨和模仿，在多個關(guān)鍵賽道上甚至展現(xiàn)出了領(lǐng)跑的勢頭。這不僅體現(xiàn)在新靶點藥物的研發(fā)、新技術(shù)的突破，還體現(xiàn)在針對臨床實際問題的創(chuàng)新藥高質(zhì)量開發(fā)，大幅提升了我國腫瘤患者的治療手段和生存質(zhì)量，惠及我國乃至全球人民健康。

雙特異性抗體（以下簡稱“雙抗”）類藥物和抗體偶聯(lián)藥物是抗腫瘤創(chuàng)新藥物前沿熱點領(lǐng)域。北京大學(xué)人民醫(yī)院肺癌中心副主任燕翔介紹，目前，肺癌治療領(lǐng)域的雙抗類藥物，全世界范圍內(nèi)不同國家和地區(qū)獲批的僅有4種，其中目標治療患者最廣的一種，是我國的創(chuàng)新藥依沃西單抗。

今年3月，英國醫(yī)學(xué)期刊《柳葉刀》發(fā)表了依沃西單抗和被業(yè)內(nèi)稱為“藥王”的抗癌藥帕博利珠單抗“頭對頭”三期臨床試驗結(jié)果（“頭對頭”是指，兩種藥物在有效性和安全性上的直接比較——記者注）。這項在中國55家醫(yī)院針對879名局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌患者進行的隨機、雙盲臨床試驗結(jié)果顯示，依沃西單抗組患者的中位無進展生存期（PFS）為11.1個月，明顯長于帕博利珠單抗組的5.8個月。

美國《華爾街日報》稱依沃西單抗的問世為“生物技術(shù)行業(yè)的DeepSeek時刻”。其首個國際三期臨床研究已入組結(jié)束，正在等待美國食品藥品監(jiān)督管理局對研究結(jié)果的審核及肺癌適應(yīng)癥的審批。

此外，今年3月，國產(chǎn)創(chuàng)新藥蘆康沙妥珠單抗在我國國家藥品監(jiān)督管理局獲批，成為全球首個獲得肺癌適應(yīng)癥的靶向人滋養(yǎng)細胞表面抗原2（TROP2）的抗體偶聯(lián)藥物。治療肺癌是蘆康沙妥珠單抗在我國獲批的第二個適應(yīng)癥，首個獲批的是乳腺癌晚期患者適應(yīng)癥，相關(guān)研究結(jié)果發(fā)表在知名醫(yī)學(xué)期刊《自然·醫(yī)學(xué)》。

南京醫(yī)科大學(xué)第一臨床醫(yī)學(xué)院副院長、中國臨床腫瘤學(xué)會乳腺癌專家委員會副主任委員殷詠梅在接受媒體采訪時表示，蘆康沙妥珠單抗是中國創(chuàng)新藥逐步實現(xiàn)從“跟跑”到“領(lǐng)跑”的突破。

在談及我國創(chuàng)新藥發(fā)展如此快速的原因時，胡欣認為，我國多項政策的扶持讓創(chuàng)新藥跑出了“中國速度”。2024年7月，國務(wù)院常務(wù)會議審議通過《全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展實施方案》，會議指出，要全鏈條強化政策保障，統(tǒng)籌用好價格管理、醫(yī)保支付、商業(yè)保險、藥品配備使用、投融資等政策，優(yōu)化審評審批和醫(yī)療機構(gòu)考核機制，合力助推創(chuàng)新藥突破發(fā)展。要調(diào)動各方面科技創(chuàng)新資源，強化新藥創(chuàng)制基礎(chǔ)研究，夯實我國創(chuàng)新藥發(fā)展根基。

以依沃西單抗為例，這個藥于2024年5月獲得我國國家藥品監(jiān)督管理局批準，當年就被納入醫(yī)保，2025年1月1日開始，選擇該藥的患者可以享受醫(yī)保報銷。

據(jù)了解，2024年新納入醫(yī)保目錄的91個藥品中，有33個實現(xiàn)了“當年獲批、當年納入”。新藥從獲批上市到納入醫(yī)保目錄獲得報銷的時間，已從原來的5年左右降至1年左右，約80%的創(chuàng)新藥可以在上市兩年內(nèi)納入醫(yī)保支付范圍。

依沃西單抗被納入醫(yī)保后，價格從每支2299元下降到736元，降幅達68%。燕翔介紹，使用依沃西單抗的晚期肺癌患者需要長期用藥，如果該藥不進醫(yī)保，很多患者家庭面臨因病致貧的風(fēng)險，甚至不得不面對患者生命的終結(jié)。

黃心宇表示，隨著更多的創(chuàng)新藥進入醫(yī)保目錄，推動了我國臨床用藥結(jié)構(gòu)優(yōu)化升級，群眾用藥保障水平得到大幅提升，獲益顯著。中國抗癌協(xié)會根據(jù)2023年病歷數(shù)據(jù)分析顯示，目前我國腫瘤患者5年生存率已從10年前的33.3%提升至2023年年底的43.7%，相當于每年多挽救50萬患者的生命。

避免國產(chǎn)創(chuàng)新藥“內(nèi)卷式競爭”

“我國創(chuàng)新藥雖然高速發(fā)展，但一些領(lǐng)域也存在跟隨創(chuàng)新多、同質(zhì)化嚴重、臨床價值優(yōu)勢不明顯等問題。”國家醫(yī)保局醫(yī)保中心副主任王國棟在上述發(fā)布會上說。

燕翔舉例說，依沃西單抗上市后，有不少國內(nèi)企業(yè)的生產(chǎn)管線就“呼啦啦”跟著上了，存在同質(zhì)化競爭的問題。

胡欣解釋說，藥物新的作用機制、藥物靶點其實是很難創(chuàng)新的，現(xiàn)在很多企業(yè)的創(chuàng)新其實是原有創(chuàng)新基礎(chǔ)上的改良，造成多個藥都是作用于同一個靶點，形成了“內(nèi)卷式競爭”，“這也是我們國家剛剛進入創(chuàng)新藥時代，必然要走的過程。”

王國棟表示，為了更好引導(dǎo)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展方向，避免陷入“內(nèi)卷式競爭”，醫(yī)保部門在支持創(chuàng)新基礎(chǔ)上，進一步提出支持真創(chuàng)新，支持差異化創(chuàng)新。近日，國家醫(yī)保局聯(lián)合國家衛(wèi)生健康委出臺的《支持創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展的若干措施》（以下簡稱《措施》）發(fā)布。

《措施》明確，支持醫(yī)保數(shù)據(jù)用于創(chuàng)新藥研發(fā)。在確保數(shù)據(jù)安全、合法合規(guī)的基礎(chǔ)上，探索為創(chuàng)新藥研發(fā)提供必要的醫(yī)保數(shù)據(jù)服務(wù)。依托全國統(tǒng)一的醫(yī)保信息平臺，做好疾病譜、臨床用藥需求等數(shù)據(jù)歸集和分析，開發(fā)適配創(chuàng)新藥研發(fā)需求的數(shù)據(jù)產(chǎn)品，支持醫(yī)藥企業(yè)、科研院所、醫(yī)療機構(gòu)等合理確定研發(fā)方向、布局研發(fā)管線，提升創(chuàng)新效率。

胡欣分析說，通過這些數(shù)據(jù)，可以分析出哪個疾病領(lǐng)域的市場更大，某個藥的優(yōu)劣勢、相關(guān)臨床證據(jù)等，企業(yè)根據(jù)這些數(shù)據(jù)再進行針對性地創(chuàng)新，這將有利于實現(xiàn)真創(chuàng)新、差異化創(chuàng)新。

在醫(yī)保準入方面，王國棟表示，充分運用藥物經(jīng)濟學(xué)、衛(wèi)生技術(shù)評估等技術(shù)方法，綜合考慮醫(yī)保基金承受能力、臨床需求、患者獲益、市場競爭、研發(fā)投入等因素，由醫(yī)保部門與創(chuàng)新藥企業(yè)談判形成與中國國情和市場地位相匹配、符合藥品臨床價值的醫(yī)保支付標準。

此外，臨床應(yīng)用方面，《措施》要求，對合理使用醫(yī)保目錄內(nèi)創(chuàng)新藥的病例，不適合按病種標準支付的，支持醫(yī)療機構(gòu)自主申報特例單議。

《措施》的一大亮點，是增設(shè)商業(yè)健康保險創(chuàng)新藥目錄（以下簡稱“商保創(chuàng)新藥目錄”）。王國棟說，商保創(chuàng)新藥目錄內(nèi)的藥品不計入基本醫(yī)保自費率指標和集采中選可替代品種監(jiān)測的范圍，相關(guān)商業(yè)健康保險保障范圍內(nèi)的創(chuàng)新藥應(yīng)用病例可不納入按病種付費范圍，經(jīng)審核評議程序后支付。

胡欣很看好我國生物制藥的發(fā)展前景，我國老齡人口不斷增加，大量患者的用藥需求需要被滿足。與此同時，黨的二十屆三中全會提出“實施健康優(yōu)先發(fā)展戰(zhàn)略”。群眾需求和國家戰(zhàn)略同頻共振，國產(chǎn)創(chuàng)新藥有著廣闊發(fā)展空間。

增設(shè)商業(yè)健康保險創(chuàng)新藥目錄

醫(yī)保是創(chuàng)新藥的支付方，黃心宇表示，我國基本醫(yī)保總體籌資水平不高，特別是近10億人參加的城鄉(xiāng)居民醫(yī)保，人均籌資僅1070元，其中約2/3還是來自各級財政補助，隨著醫(yī)藥技術(shù)創(chuàng)新發(fā)展和醫(yī)療服務(wù)水平提升，確有一小部分臨床效果顯著、創(chuàng)新程度高的藥品因超出基本醫(yī)保保障能力，暫時無法納入保障范圍。

據(jù)了解，2024年我國商業(yè)健康險原保險保費收入達到9773億元，同比增長8.2%，資金規(guī)模已接近當年居民醫(yī)保籌資總水平。但與城鄉(xiāng)居民基本醫(yī)保超過95%的資金使用率相比，商業(yè)健康保險在保障水平和保障效能上還有比較大的發(fā)展空間。

為增加創(chuàng)新藥的支付渠道，《措施》明確，增設(shè)的商保創(chuàng)新藥目錄，重點納入創(chuàng)新程度高、臨床價值大、患者獲益顯著且超出基本醫(yī)保保障范圍的創(chuàng)新藥。

以肺癌用藥為例，燕翔說，現(xiàn)在醫(yī)保納入的國產(chǎn)創(chuàng)新藥，基本是已經(jīng)產(chǎn)生耐藥的晚期病人才可以享受醫(yī)保待遇。如果有更多的患者能以醫(yī)保價早點用到這些好藥的話，整個肺癌人群將會取得更好的治療效果。

“所以，我們特別希望更多的創(chuàng)新藥可以被納入新增設(shè)的商保創(chuàng)新藥目錄中，這樣既可以減輕患者的負擔，也可以減輕基本醫(yī)保的負擔。同時又留給優(yōu)質(zhì)創(chuàng)新藥一定的商業(yè)利潤，確保創(chuàng)新藥企業(yè)持續(xù)不斷的研發(fā)生命力。”燕翔說，這將是一個價值共創(chuàng)、多方共贏的格局。

胡欣說，用商業(yè)健康保險支持創(chuàng)新藥發(fā)展的制度，國外已經(jīng)走過了近150年的歷史，因為一款真正的創(chuàng)新藥研發(fā)成本高昂，如果全部讓老百姓自費顯然不現(xiàn)實，基本醫(yī)保的基金可承受能力也是有限的。

在胡欣看來，增設(shè)商保創(chuàng)新藥目錄這項制度將展現(xiàn)出多方面的好處，不僅可以培養(yǎng)老百姓的商保意識，還可以提高市場支持創(chuàng)新藥的信心。

7月10日，國家醫(yī)保局公布了商保創(chuàng)新藥目錄調(diào)整方案，7月11日至20日，企業(yè)可以開始申報進入該目錄，此后進入測算、評估階段。10月-11月，我國首個商保創(chuàng)新藥目錄將公布。

黃心宇解釋說，企業(yè)可自主申報納入醫(yī)保目錄或納入商保創(chuàng)新藥目錄，也可同時申報納入兩個目錄。與醫(yī)保目錄調(diào)整的不同點在于，商保創(chuàng)新藥目錄將充分尊重商業(yè)健康保險公司的市場主體地位。在方案制定、專家評審、價格協(xié)商等各環(huán)節(jié)保險公司、行業(yè)專家等將充分參與。商業(yè)健康保險專家對藥品是否進入商保創(chuàng)新藥目錄以及價格協(xié)商具有重要決策權(quán)。