1月3日，港股上市藥企基石藥業(yè)對(duì)外宣布，其抗體偶聯(lián)藥物（ADC）CS5001的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）已獲美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)。

資料顯示，ROR1是一種在多種腫瘤中都有高表達(dá)的腫瘤胚胎蛋白，包括各類白血病、非霍奇金淋巴瘤、乳腺癌、肺癌及卵巢癌等，而其在成人健康組織中并不表達(dá)。

在業(yè)內(nèi)看來，?基于早期研究的積極數(shù)據(jù)，ROR1有望成為具有廣譜抗癌潛力的新藥靶點(diǎn)，靶向ROR1的ADC也因此受到跨國(guó)藥企熱烈追捧，相關(guān)交易獲得了極高的交易額。此前，默沙東以27.5億美元收購(gòu)了VelosBio公司，其主要產(chǎn)品為VLS-101（Ⅰ/Ⅱ）期；勃林格殷格翰以超過14億美元的價(jià)格收購(gòu)NBE-Therapeutics的所有股份，從而獲得后者的主要新藥NBE-002及其抗體-藥物偶聯(lián)物(ADC)平臺(tái)。

國(guó)內(nèi)也有企業(yè)在ROR1靶點(diǎn)上進(jìn)行布局，不過目前僅有基石藥業(yè)在跟進(jìn)相關(guān)藥物的開發(fā)。據(jù)介紹，CS5001是一款由基石藥業(yè)進(jìn)行臨床開發(fā)的ROR1ADC，與同類藥物相比，其結(jié)構(gòu)具有顯著的差異化特征，包括專有的位點(diǎn)特異性偶聯(lián)、腫瘤選擇性可切割連接子和前藥技術(shù)。這項(xiàng)臨床前研究數(shù)據(jù)表明：CS5001在多種表達(dá)ROR1腫瘤細(xì)胞系展現(xiàn)出了較強(qiáng)的選擇性細(xì)胞毒性，并在血液和實(shí)體腫瘤異種移植小鼠模型中均顯示出顯著的體內(nèi)抗腫瘤活性。CS5001臨床前研究數(shù)據(jù)備受矚目，于2021年10月入選了第33屆國(guó)際分子靶標(biāo)與癌癥治療大會(huì)研究摘要。

對(duì)此，基石藥業(yè)首席科學(xué)官謝毅釗博士表示，CS5001在臨床前藥理學(xué)和藥效學(xué)方面的數(shù)據(jù)充分表明了其在治療腫瘤領(lǐng)域的精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)的潛力。同時(shí)，他透露，此次IND獲批后，基石藥業(yè)即將在美國(guó)啟動(dòng)人體臨床試驗(yàn)，旨在評(píng)估?CS5001在晚期B細(xì)胞淋巴瘤和實(shí)體瘤中的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)和初步抗腫瘤活性。而在美國(guó)以外，基石藥業(yè)也已向澳大利亞藥監(jiān)部門遞交了臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，并計(jì)劃在近期向中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局遞交臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。