甘李藥業近日發布公告，宣布公司臨床一期候選藥物GLR2007獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格認定。該藥用于治療多形性膠質母細胞瘤（GBM），旨在研究晚期實體腫瘤患者體內的藥物安全性、耐受性及最佳給藥策略。此次FDA孤兒藥資格認定為藥品開發人員提供了一定鼓勵措施，包括獲批后7年的市場獨占權、處方藥用戶申報費減免以及享受臨床研究費用稅收減免，有利于加速推動GLR2007臨床項目的研發進程。

此次通過孤兒藥資格認定的GLR2007是一款細胞周期蛋白依賴性激酶4/6（CDK4/6）抑制劑，用于治療多形性膠質母細胞瘤（GBM）。作為最具侵襲性的原發性腦腫瘤之一，GBM具有高侵潤性，常滲入鄰近組織并與健康腦組織混合在一起，因而無法確認范圍。盡管通過手術、化療和放射治療能取得一定療效，但預后極差，患者的中位生存期僅為12-15個月，并在大多數情況下會復發，致死率極高。根據A+醫學百科網站顯示，全球每年診斷出的GBM患者約有175000人，每年至少有125000人死于該種癌癥。

孤兒藥即罕見藥，是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，因罕見病藥品的市場需求少、研發成本高、難度大，因而被形象地稱為孤兒藥。

盡管我國對罕見病尚無明確定義，但針對孤兒藥的利好政策在持續不斷地出現：2017年10月，中共中央辦公廳、國務院辦公廳印發《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》，其中提到罕見病治療藥品醫療器械注冊申請人可提出減免臨床試驗的申請；2018年，國家建立了第一批罕見病目錄，將121種罕見病納入其中；2019年2月，國家衛健委辦公廳發布關于建立全國罕見病診療協作網通知；2019年4月，國家醫保局發布《2019年國家醫保藥品目錄調整工作方案》，明確提到優先考慮國家基本藥物、癌癥及罕見病等重大疾病治療用藥。

根據世界衛生組織（WHO）給出的定義，罕見病是指患病人數占總人口0.65‰-1‰的疾病，包括白血病、血友病、漸凍癥、脊髓性肌萎縮、重癥肌無力等。據統計，罕見病數量已從2013年的389種增至2020年的608種，我國罕見病患者至少有2000萬，但目前只有5%的罕見病有治療方案，只有35種罕見病的63種治療藥物在中國上市，因而對于國內致力于新藥開發的醫藥企業而言，孤兒藥無疑是有待開發的新市場。

甘李藥業主要從事重組胰島素類似物原料藥及注射劑的研發、生產和銷售。作為首家掌握產業化生產重組胰島素類似物技術的中國企業，甘李藥業使得我國成為世界上少數能進行重組胰島素類似物產業化生產的國家之一。甘李藥業2020年半年度報告顯示，2020年上半年，公司研發項目累計投入2.38億元，較上年同期增長18.03%。其中，費用化研發投入1.87億元，較上年同期增長105.68%，占銷售收入比重從去年同期的9.50%升至本期15.52%；資本化研發投入5044.48萬元。