從仿制藥到創(chuàng)新藥，我國(guó)生物醫(yī)藥企業(yè)跨入新階段，而加速創(chuàng)新藥審評(píng)審批也成為醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展的關(guān)鍵一環(huán)。近日在中國(guó)生化制藥工業(yè)協(xié)會(huì)主辦的第八屆中國(guó)(天津)核酸藥物大會(huì)上，與會(huì)專家就創(chuàng)新藥審評(píng)審批、核酸藥物發(fā)展等展開討論。自2015年醫(yī)療體制改革以來，國(guó)內(nèi)創(chuàng)新藥發(fā)展明顯加快，平均審批時(shí)間也從過去的16個(gè)月大幅縮短至約50天，臨床急需藥品的審批時(shí)限大幅縮短，為創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展創(chuàng)造了有利條件。在這之中，核酸藥物成為搶跑者。

核酸藥物被認(rèn)為是繼小分子藥物和單克隆抗體之后的第三代創(chuàng)新藥物，具有研發(fā)周期短、不易產(chǎn)生耐藥性等優(yōu)點(diǎn)，審批效率的提升為創(chuàng)新藥物從實(shí)驗(yàn)室走向市場(chǎng)掃清了障礙。截至2024年9月，全球創(chuàng)新藥市場(chǎng)規(guī)模達(dá)到1.7萬億元，顯示出創(chuàng)新藥市場(chǎng)的巨大潛力和增長(zhǎng)動(dòng)力。

99.8%的完成率

清華大學(xué)首席研究員、國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心原主任孔繁圃在會(huì)上透露，自2015年藥品審評(píng)審批制度改革以來，國(guó)家藥監(jiān)局為鼓勵(lì)和促進(jìn)藥物創(chuàng)新，滿足患者臨床用藥需求，提供了一系列的政策保障和技術(shù)支持。在2015年改革之前，平均需要16個(gè)月的時(shí)間來批準(zhǔn)一個(gè)臨床試驗(yàn)，這對(duì)于醫(yī)藥企業(yè)來說是個(gè)相當(dāng)漫長(zhǎng)的過程。如今隨著許可制度的實(shí)施，這一時(shí)間顯著縮短。

“這一變化并非一蹴而就，而是我們內(nèi)部深入改革、強(qiáng)化技術(shù)要求、加強(qiáng)事前事后溝通交流、統(tǒng)一審批尺度以及加大月度項(xiàng)目管理調(diào)度會(huì)和管理力度等一系列努力的結(jié)果。”孔繁圃說道。

據(jù)孔繁圃介紹，2019年全面實(shí)施以來，臨床醫(yī)院落實(shí)許可的按時(shí)限完成率始終保持在99%以上。而在2020—2022年期間，完成率更是高達(dá)99.8%，同時(shí)，平均審批時(shí)間也從過去的16個(gè)月大幅縮短至實(shí)際的50天。

此外，國(guó)家藥監(jiān)局還制定了一系列加快創(chuàng)新藥上市的程序，目前已有至少6個(gè)程序在研究中。其中，優(yōu)先選擇程序作為國(guó)家藥監(jiān)局的四大指標(biāo)之一，自2017年確立以來便一直發(fā)揮著重要作用。“該程序基于18項(xiàng)內(nèi)容的優(yōu)先水平進(jìn)行評(píng)估，雖在實(shí)施過程中有50%的事項(xiàng)未能完全達(dá)到時(shí)限要求，但其整體效果仍然顯著。”孔繁圃補(bǔ)充稱。

在孔繁圃看來，下一階段要重點(diǎn)關(guān)注核查檢驗(yàn)與藥品透明度的提升。這一改革旨在加速那些具有顯著影響的藥物盡早上市。改革前后對(duì)比來看，2018年普通品種平均審批時(shí)間約為620天，而到了2022年，這一時(shí)間已縮短至平均144天。其他品種的審批時(shí)間，也僅為過去的1/3，其中包括實(shí)際運(yùn)行時(shí)間的顯著減少，以及結(jié)構(gòu)優(yōu)化所帶來的效率提升。

核酸藥物搶跑

審批效率的提升給創(chuàng)新藥的迭代創(chuàng)造了條件。在這之中，核酸藥物成為搶跑者。

核酸藥物包括反義寡核苷酸(ASO)、小干擾RNA(siRNA)、微小RNA(miRNA)、小激活RNA(saRNA)、信使RNA(mRNA)、RNA適配體(Aptamer)等，近年來市場(chǎng)熱度持續(xù)攀升。根據(jù)灼識(shí)咨詢數(shù)據(jù)，2020年全球小核酸藥物市場(chǎng)規(guī)模為3.62億美元，預(yù)計(jì)2030年該市場(chǎng)將達(dá)到250億美元。中國(guó)小核酸藥物市場(chǎng)在2022年預(yù)計(jì)約400萬美元，2025年有望達(dá)到3億美元以上，年復(fù)合增長(zhǎng)率超300%。

核酸藥物在生物醫(yī)藥領(lǐng)域掀起浪潮，也被視為未來醫(yī)療的重點(diǎn)發(fā)展方向。中國(guó)科學(xué)院院士、北京大學(xué)藥學(xué)院教授張禮和表示，核酸藥物被認(rèn)為是繼小分子藥物和單克隆抗體之后的第三代創(chuàng)新藥物，具有研發(fā)周期短、不易產(chǎn)生耐藥性等優(yōu)點(diǎn)。核酸藥物在2023年已有多個(gè)產(chǎn)品上市，包括針對(duì)低密度脂蛋白和漸凍癥的藥物。

在大會(huì)上，中國(guó)科學(xué)院院士、中國(guó)科學(xué)院杭州醫(yī)學(xué)研究所所長(zhǎng)譚蔚泓同樣指出，核酸藥物種類繁多，可通過實(shí)驗(yàn)室篩選、合成及修飾成藥，具有替代傳統(tǒng)藥物的潛力。在譚蔚泓看來，核酸藥物的研究為生物醫(yī)藥領(lǐng)域帶來新的機(jī)遇。

此外，國(guó)內(nèi)本土創(chuàng)新藥企在國(guó)際市場(chǎng)上也取得了顯著進(jìn)展，多款創(chuàng)新藥獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)，進(jìn)入商業(yè)化兌現(xiàn)階段。同時(shí)，國(guó)內(nèi)創(chuàng)新藥企業(yè)實(shí)現(xiàn)了多筆license-out交易，合作方包括多家國(guó)際頭部大藥企，這標(biāo)志著中國(guó)創(chuàng)新藥在國(guó)際市場(chǎng)上的影響力和競(jìng)爭(zhēng)力正在增強(qiáng)。

據(jù)Wind數(shù)據(jù)，截至2024年9月，全球創(chuàng)新藥市場(chǎng)規(guī)模達(dá)到1.7萬億元，顯示出創(chuàng)新藥市場(chǎng)的龐大潛力和增長(zhǎng)動(dòng)力。

縮短藥物臨床試驗(yàn)啟動(dòng)用時(shí)

通過一系列政策和程序的優(yōu)化，創(chuàng)新藥上市速度得到加快，臨床急需藥品的審批時(shí)限大幅縮短，為創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展創(chuàng)造了有利條件。

近年來，我國(guó)創(chuàng)新藥審批機(jī)制經(jīng)歷了多次改革，以加快新藥上市進(jìn)程，滿足臨床需求。2024年7月31日，國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布了《優(yōu)化創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)審評(píng)審批試點(diǎn)工作方案》，提出優(yōu)化創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)審評(píng)審批機(jī)制，強(qiáng)化藥物臨床試驗(yàn)申請(qǐng)人主體責(zé)任，提升藥物臨床試驗(yàn)相關(guān)方對(duì)創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)的風(fēng)險(xiǎn)識(shí)別和管理能力，實(shí)現(xiàn)30個(gè)工作日內(nèi)完成創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)的審評(píng)審批，縮短藥物臨床試驗(yàn)啟動(dòng)用時(shí)。試點(diǎn)工作為期1年，試點(diǎn)期間，試點(diǎn)區(qū)域內(nèi)至少完成10個(gè)品種的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)審評(píng)審批并啟動(dòng)臨床試驗(yàn)。

國(guó)家藥監(jiān)局局長(zhǎng)李利在近日國(guó)新辦召開的推動(dòng)高質(zhì)量發(fā)展系列主題新聞發(fā)布會(huì)上指出，國(guó)家藥監(jiān)局自2018年組建以來，先后發(fā)布了357個(gè)藥品和494個(gè)醫(yī)療器械審評(píng)技術(shù)指導(dǎo)原則，超過了過去幾十年的總和，為藥械研發(fā)創(chuàng)新和技術(shù)審評(píng)提供了有力支撐。

據(jù)透露，今年1—8月，國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)創(chuàng)新藥品31個(gè)、創(chuàng)新醫(yī)療器械46個(gè)，比去年同期分別增長(zhǎng)19.23%和12.16%。小分子靶向治療、免疫治療、細(xì)胞治療等領(lǐng)域的創(chuàng)新藥出國(guó)取得實(shí)質(zhì)性進(jìn)展，全球市場(chǎng)對(duì)中國(guó)創(chuàng)新藥的認(rèn)可度正在不斷提高。手術(shù)機(jī)器人、人工心臟、碳離子治療系統(tǒng)等高端醫(yī)療器械先后上市，部分產(chǎn)品在國(guó)際上處于領(lǐng)先地位。