國家醫(yī)保局近日答復政協(xié)第十四屆全國委員會第一次會議提案時透露，自國家醫(yī)保局成立以來，已累計將26種罕見病用藥納入醫(yī)保目錄，平均降價超50%。疊加其他藥品準入方式，目前在我國獲批上市的75種罕見病用藥，已經有50余種納入醫(yī)保藥品目錄。

近年來，國家醫(yī)保局通過優(yōu)化準入程序，及時將符合條件的罕見病用藥納入了醫(yī)保目錄。2023年國家醫(yī)保藥品目錄調整工作方案中對罕見病用藥的申報條件未設置上市時間限制，納入國家鼓勵仿制藥品目錄的藥品可以申報當年醫(yī)保目錄，進一步拓寬了罕見病用藥的準入范圍。

在罕見病用藥供應保障方面，國家醫(yī)保局聯合國家衛(wèi)健委先后印發(fā)相關文件，通過定點醫(yī)療機構和定點零售藥店兩個渠道，滿足談判藥品供應保障、臨床適應等方面的合理需求。截至6月底，全國已有22.9萬家定點醫(yī)院和藥店配備了包括罕見病用藥在內的目錄談判藥品。

在完善罕見病多層次醫(yī)療保障體系方面，通過完善高額費用負擔患者綜合幫扶機制，積極引入市場力量，推動慈善組織、商業(yè)健康保險、醫(yī)療互助等社會各方力量參與救助保障，發(fā)揮保障合力。

據了解，國家醫(yī)保局將持續(xù)完善醫(yī)保準入談判制度，綜合考慮臨床需求、醫(yī)保基金承受能力等因素，將更多符合條件的罕見病用藥按程序納入醫(yī)保藥品目錄，進一步提升罕見病用藥保障水平。

此外，關于醫(yī)療保障法立法工作進展情況，國家醫(yī)保局方面透露，已制定了《國家醫(yī)療保障局立法規(guī)劃(2018—2022年)》和《國家醫(yī)療保障局立法工作管理辦法(試行)》，目前，醫(yī)療保障法已列入全國人大常委會2023年度立法計劃和國務院2023年立法工作計劃。