8月11日，致力于開發化學誘導成體細胞藥物的武漢睿健醫藥科技有限公司（簡稱“睿健醫藥”）宣布完成近億元A輪融資。據悉，本輪融資由達晨財智領投、久友資本跟投，將主要用于完成睿健醫藥首條帕金森病在研管線——NouvNeu001的臨床一期試驗工作。

值得一提的是，在此次A輪融資落地的同時，睿健醫藥新的研發生產基地也將于8月下旬正式投入使用。據了解，新研發生產基地總占地規模近4000平方米，能夠為公司各條在研管線提供中試產品的生產，加快管線研發速度。另外，在生產單位全線落地后，新的生產基地即能在21天的周期內，生產12萬劑NouvNeu001，充分滿足國內帕金森患者需要。

AI技術賦能細胞藥物研發

據了解，不同于業內通行的細胞藥物研發手段，睿健醫藥選擇通過人工智能AI篩選小分子化合物作為誘導和培養基核心成分，搭建多功能干細胞產品開發平臺，完成誘導多能干細胞的高效轉化與零殘留。

具體而言，憑借AI技術展開的大量測序，睿健醫藥可以完成誘導多能干細胞與轉化目標細胞間的差異性分析，判斷哪些基因決定了細胞分化成熟的方向，這也是業內普遍忽視的關鍵問題。

而在確定了細胞轉化的驅動性基因后，睿健醫藥則會通過靶點尋找能夠與基因匹配結合、并誘導細胞轉化的小分子藥物。最終，只需要少數合適的化學小分子與純化學基礎培養基的簡單組合，睿健醫藥即可以完成誘導多能干細胞向目標細胞的高效轉化。

由于細胞轉化完全處于基因的自然驅動，也讓睿健醫藥產出的細胞藥物轉化率極高。以公司帕金森病在研管線NouvNeu001為例，其由誘導多能干細胞轉化成的多巴胺能神經元純度高達99.99%，完美復刻了目標細胞的功能與特質。

作為本輪融資領投方的達晨財智投資總監、星海醫健子基金執行董事劉喜指出，以具有核心專利技術的細胞藥物研發技術平臺為依托，睿健醫藥能夠針對特定退行、損傷性疾病，腫瘤以及代謝系統疾病持續開發具備自主知識產權、安全性強、有效性高，且產業化成本可控的通用型（off-the-shelf）細胞藥物，并已在帕金森等存在重大臨床未滿足需求的適應癥領域獲得了系統、扎實的數據驗證。

帕金森研發管線申報IND在即

據了解，按照睿健醫藥的規劃，此次近億元的A輪融資也將主要投向NouvNeu001臨床一期試驗工作。目前該研發管線已完成的藥理藥效試驗和安全性試驗，并有望在2022年年初展開IND申請。

據公司相關負責人介紹，從已完成的試驗結果來看，使用NouvNeu001的各類帕金森病動物模型，具備在給藥四周后帕金森病癥得到顯著改善的極佳效果。相比之下，全球范圍內同類藥物針對帕金森病癥則最短需要在給藥十二周后才能起效，藥理藥效差異明顯。

通過將一定劑量的神經元填補到腦部病變區域，NouvNeu001將有效促進患者運動或其他功能的恢復。如在大鼠帕金森動物模型上，一次給藥18周后，其帕金森行為學癥狀已經恢復了50%以上。值得一提的是，NouvNeu001在致瘤性、促瘤性及成瘤性等核心安全性數據上也表現出色，保證藥效的同時不會產生腫瘤等不良反應。

另據了解，未來，在睿健醫藥新研發生產基地全線投產后，將能在21天的周期內，生產12萬劑NouvNeu001，充分滿足國內帕金森患者需要。

“目前臨床市場還沒有很好的手段治療帕金森類疾病。”參與了睿健醫藥此次A輪融資的久友資本管理合伙人孫毅即指出，睿健醫藥建立的多功能干細胞（IPSC）產品開發平臺，基于人工智能AI篩選小分子化合物作為誘導和培養基重要組成部分，可以開發出針對神經領域適應癥的各種臨床級細胞治療產品，為神經領域疾病開拓出一條嶄新的臨床治療研發路徑，為患者帶來希望。