日前，合源生物與中國醫學科學院血液病醫院(中國醫學科學院血液學研究所)聯合宣布，靶向CD19CAR-T藥物CNCT19細胞注射液獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認定(Orphan Drug Designation,ODD)，用于治療急性淋巴細胞白血病(Acute Lymphoblastic Leukemia, ALL)。

據了解，這是繼2020年12月被國家藥監局(NMPA)藥品審評中心(CDE)納入“突破性治療藥物”后，CNCT19細胞注射液在商業化和全球化進程中取得的又一重大進展。

合源生物創立于2018年6月，是細胞與基因創新技術驅動的新一代生物醫藥企業，目前已構建以CAR技術平臺、iPSCs技術平臺以及基因編輯技術平臺等為核心的新藥研發創新體系，專注于免疫細胞治療等創新型藥物的研發和商業化，致力于打造業界領先的細胞治療藥物研發、臨床轉化與商業化平臺。

本次獲得FDA授予孤兒藥資格認定的CNCT19細胞注射液是合源生物的首個核心產品。據了解，CNCT19是一款靶向CD19的CAR-T細胞治療產品，具有全球獨特的CD19 scFv(HI19a)結構和國際領先的生產制造工藝，并獲得了多項國家發明專利。

此前，CNCT19細胞注射液已在中國獲批兩項臨床試驗許可，分別針對復發或難治性急性淋巴細胞白血病、復發或難治性侵襲性B細胞非霍奇金淋巴瘤。目前，這兩項注冊臨床試驗已處于Ⅱ期階段。2020年12月，國家藥監局藥品審評中心(CDE)已將其列為“突破性治療藥物”，針對的適應癥為復發或難治性急性淋巴細胞白血病。

在2021年12月舉行的第63屆美國血液學會(ASH)年會上，合源生物與中國醫學科學院血液病醫院以海報展示的方式，聯合公布了CNCT19細胞注射液治療復發難治急性B淋巴細胞白血病(r/r

B-ALL)的前期臨床研究結果。研究顯示，無論對于成人還是兒童r/r B-ALL患者，CNCT19細胞注射液均表現出優異的有效性及安全性。

據了解，本次獲得FDA授予的孤兒藥資格認定將加速CNCT19細胞注射液在美國的臨床試驗及注冊上市進程。合源生物CMO陳長汀博士表示，非常高興FDA授予CNCT19細胞注射液孤兒藥資格認定和對該在研產品前期臨床研究的優異有效性和安全性數據的認可。隨著中國加入人用藥品注冊技術要求國際協調會(ICH)，中國境內臨床試驗逐漸與國際接軌，高質量臨床試驗數據是國際認可的保障。在ODD等有利政策支持下，公司將加速推進CNCT19通過FDA審批和上市以及全球臨床開發計劃。

CNCT19細胞注射液獲得美國FDA孤兒藥資格是重要里程碑事件，標志著CNCT19細胞注射液全球化征程的正式開啟。合源生物CEO呂璐璐博士表示：“未來，合源生物將繼續以滿足臨床需求為導向，加速推進CNCT19細胞注射液的II期臨床試驗及全球商業化進程，同時推進CAR技術平臺、iPSCs技術平臺以及基因編輯技術平臺等為核心的國際化新藥研發創新體系建設，讓更多的自主創新的免疫細胞治療藥物從中國走向全球，參與國際競爭。”

國家血液系統疾病臨床醫學研究中心主任、中國醫學科學院血液病醫院副所院長王建祥教授表示：“急性淋巴細胞白血病，尤其是復發或難治性急性淋巴細胞白血病存在巨大的未被滿足的臨床需求，CNCT19細胞注射液為全球這一患者群體帶來了突破性的治療選擇和希望。所院將立足創新、引領發展，攜手合源生物，打造免疫細胞治療領域國家自主創新重要源頭和原始創新主要策源地，建設具有全球號召力的細胞治療基礎研究、技術創新和產業應用體系，讓更多的中國創新走向世界。”