2021年12月30日，信念醫藥全資子公司上海信致醫藥科技有限公司自主研發的BBM-H901注射液（適用于預防血友病B成年男性患者出血的AAV基因治療藥物）臨床試驗順利完成首例受試者給藥。BBM-H901注射液是國內第一個獲批進入注冊臨床試驗的血友病靜脈給藥AAV基因治療藥物，也是國內第一個靜脈給藥的罕見病基因治療藥物，目前國內還沒有適用于預防血友病B成年男性患者出血的AAV基因治療藥物獲批。

此次注冊臨床研究（CTR20212816）是一項多中心、單臂、開放、單次給藥臨床研究，研究目的為評價單次靜脈輸注BBM-H901注射液在≥18歲，且內源性凝血因子IX（FIX）活性≤2 IU/dL（即≤2%）的血友病B患者中的安全性、耐受性、藥代動力學特征、有效性及長期有效性和安全性。

信念醫藥聯合創始人、董事長兼首席科學家肖嘯博士表示：“作為公司自主研發且自主生產的首款重磅產品，很高興信念醫藥BBM-H901注射液在中國完成首例受試者給藥，在臨床研究上邁出了里程碑式的一步。BBM-H901注射液既往臨床研究數據顯示了良好的安全性和有效性，AAV基因治療藥物輸注后患者年化出血率（Annualized Bleeding Rate, ABR）顯著降低，體內凝血因子水平顯著提高并長期穩定表達，安全性良好，沒有報告任何嚴重不良事件。”

肖嘯博士進一步表示：“誠摯感謝我們的臨床合作者，我們的患者以及整個項目團隊，是他們讓這一切成為了現實。作為中國領先的基因治療公司，信念醫藥將繼續在臨床前研究和臨床研究中大步前進，為有需要的患者帶來更多的創新藥物。此外，此次臨床試驗的順利開展也為公司基因治療藥物的臨床應用奠定了夯實基礎，為信念醫藥未來多種重大、未被滿足臨床需求疾病的基因治療藥物臨床開發鋪平道路。我們的使命是讓創新的基因治療藥物早日造福廣大患者，推動基因治療行業蓬勃發展。”